CAR-T细胞疗法:自身免疫疾病的治愈希望

2025-07-19 13:40
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经过数年发展,嵌合抗原受体(CAR)-T细胞疗法已成为许多血液癌症的标准治疗方案。自首款CAR-T细胞疗法获批以来的七年间,全球已有数万人接受了这种治疗。对于某些类型的血液肿瘤,其临床疗效非常显著,最早接受CAR-T治疗的急性淋巴细胞白血病儿童患者Emily Whitehead已经超过十年无癌,让血液肿瘤患者看到了治愈的希望。 在过去几年中,CAR-T细胞疗法在实体瘤治疗方面也取得了显著进展。

例如,麻省总医院的肿瘤学家Marcela Maus博士领导的研究团队设计了一种靶向表皮生长因子受体III型突变体(EGFRvIII)的CAR-T疗法,用于治疗复发性胶质母细胞瘤(GBM)。该疗法通过分泌T细胞结合抗体分子(TEAM),还可同时靶向野生型EGFR蛋白。

在临床试验中,3名复发性GBM患者接受该疗法后,大脑肿瘤在1-5天内迅速缩小,其中一名患者的肿瘤在第5天几乎完全消失,另一名患者的病情缓解时间超过5个月。其他研究在儿童脑癌和胃肠道肿瘤中也显示出令人鼓舞的结果。Maus博士认为,如果研究人员能够识别出适当的肿瘤特异性靶点,CAR-T疗法有望广泛应用于更多癌症类型的治疗。

值得注意的是,CAR-T细胞疗法在自身免疫疾病领域同样展现出巨大潜力。研究表明,靶向B细胞的CAR-T细胞疗法能够有效遏制某些自身免疫疾病的进展。这类疾病通常源于产生有害“自身抗体”的缺陷型B细胞,这些抗体会攻击人体正常组织。

例如,早在2021年,德国风湿病学家Georg Schett博士领导的研究团队利用自体CD19 CAR-T细胞成功治疗了一名严重系统性红斑狼疮(SLE)患者。经过CAR-T治疗后,患者实现了血清学及临床双重缓解。此后,Schett博士的团队在约二十名患有狼疮和其他自身免疫疾病的患者中成功控制了病情,迄今仅有一例复发。

他认为,这种方法有望改善其他与B细胞相关的自身免疫疾病(包括多发性硬化)的预后。

尽管CAR-T细胞的生产与治疗费用高昂,且对患者身体可能造成一定损害,但对于那些在传统治疗中艰难求生的自身免疫疾病患者而言,这仍不失为一种有效的治疗选择。Schett博士指出:“这类患者的长期治疗费用本就十分庞大,而CAR-T疗法的进展表明,理论上患者有可能在数年内无需进一步治疗,从而摆脱自身免疫疾病的困扰。”

出处及引用
腾讯新闻 https://news.qq.com/rain/a/20250204A024P600

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