
干细胞是制造负责组织生长和修复细胞的关键生物工厂,经过三十年的反复试验,激活人体自身干细胞、使其成为高级器官修复工厂的前景已触手可及。大多数药物通过减缓疾病进展发挥作用,但这些新候选药物旨在修复损伤,再生医学的主要研究方向一直是从患者体内提取干细胞,对其进行处理后再重新植入患者体内。
在健康人中,新的气体交换细胞会不断替换受损细胞,但在慢性阻塞性肺疾病、特发性肺纤维化等疾病中,或当肺部被野火烟雾或新冠病毒(COVID-19)等病毒感染损害时,这一过程会受阻。
小鼠研究表明,这种每周一次的吸入药物可刺激足够的AEC2 干细胞,修复因肺纤维化(一种严重且通常致命的疾病)受损的肺部。目前,约70 名健康人的安全性测试正在进行中,计划随后纳入一些肺纤维化患者。
南加州大学正在对成人血液干细胞进行重新编程,使血液干细胞成为心肌细胞,然后进行移植。经过数十年的断断续续的进展,这种方法终于奏效了。该技术已在小鼠、大鼠、豚鼠、非人类灵长类动物和猪身上进行了测试,人体试验预计于2027 年开始。
在恒河猴中,新细胞在移植后的头几个月跳动过快,引发心悸。给动物服用调节心律的药物,或者在植入前对细胞进行基因编辑(gene editing),解决了这个问题。 在2024 年 7 月发表的一项研究中,两只猴子在心脏病发作后接受治疗,顺利接受了新细胞,没有出现任何意外,它们的心脏跳动得就像从未受过伤一样。
尽管再生医学的终点比以往任何时候都更近,但新的挑战可能仍会出现。其中之一是确保在生长所需组织和过度刺激细胞之间找到平衡点,过度刺激细胞可能导致癌症。
到目前为止,科学家们对小规模安全性研究和默里的猪研究中未出现这一问题感到鼓舞,后者发现心脏或其他器官中没有异常细胞。
经过数十年的实验,也许很快就有可能以一种让患者重获优质生活的方式修复受损器官。这正是再生医学的意义所在。
