脑机接口

脑机接口技术（Brain-Computer Interface，简称 BCI），是一种在人或动物大脑与外部设备之间建立直接连接的技术，实现脑与设备的信息交换。这种技术通过捕捉大脑信号并将其转换为电信号，从而实现信息的传输和控制。

脑机接口的工作原理

脑机接口主要通过信号采集设备从大脑皮质采集脑电信号，然后经过放大、滤波、转化等一系列处理过程，将其转化为计算机能够识别的信号。接着对这些信号进行预处理，提取出特征信号，再利用模式识别技术，最终将其转化为控制外部设备的具体指令。

脑机接口的分类

按侵入方式分：

• 非侵入式：通过佩戴在头皮上的电极帽等设备来采集脑电信号，对人体的创伤性最小，但信号分辨率和准确性相对较低。

• 半侵入式：需要在颅骨上开一个小口，将电极植入大脑皮层表面，信号质量和分辨率优于非侵入式，但仍存在一定风险。

• 侵入式：需要将电极直接植入大脑组织内部，能够获取到更精确、更强的脑电信号，可实现更复杂的功能，但对大脑的创伤性最大，手术风险也最高。

脑机接口的应用领域

脑机接口技术在多个领域有广泛应用：

• 医疗康复：帮助瘫痪患者控制机械假肢进行日常活动，如抓取物品、行走等。

• 娱乐游戏：让玩家通过大脑思维直接控制游戏角色的动作，提供更加沉浸式的游戏体验。

• 教育：实现个性化的学习体验，根据学生的大脑活动状态和学习进度，调整教学内容和方式。

• 军事：士兵可以通过脑机接口快速操控各种军事装备，提高作战反应速度和作战效能。

• 智能家居：用大脑思维控制家中的各种智能设备，如开灯、关灯、调节空调温度等。

脑机接口的发展现状与挑战

目前，脑机接口技术在全球范围内取得了显著进展，许多科研团队和企业都在积极开展相关研究和开发工作。然而，脑机接口技术仍面临一些挑战，如信号解读和准确性问题、长期稳定性和安全性问题、伦理和道德问题以及社会接受度问题。

脑机接口技术的不断进步，将在提高患者生活质量、促进个性化和精准化医疗方面发挥重要作用。

细胞和基因治疗

细胞和基因治疗（Cell and Gene Therapy）被誉为“未来医学新支柱”，是通过改变细胞和基因来实现精准治疗的技术，主要用于治疗癌症、遗传性和免疫系统等疑难罕见疾病，优势在于能治愈且疗效持久，在生物医药领域尤其是癌症及遗传病治疗领域极具发展前景。

细胞基因疗法的范围与分类

• 细胞治疗相关技术：新型体细胞和干细胞培养技术（角膜和视网膜修复、造血干细胞相关治疗）——非基因编辑；基因改造细胞技术（CAR-T细胞、CAR-NK细胞、CAR-巨噬细胞、DC细胞）——基因编辑。
• 基因治疗相关技术：基因替代（补偿功能性基因——腺病毒、腺相关病毒、疱疹病毒、慢病毒、逆转录病毒）、基因编辑（基因敲除、基因纠正）

细胞基因疗法的方式

传统药物往往作用于蛋白，而基因治疗则直接作用于 DNA，在根源上治疗疾病。根据作用类型的不同，我们主要可将 CGT 分为两大类——体内治疗和体外治疗：

• 体外治疗：借助整合型病毒载体（如慢病毒载体）在体外条件下将基因导入前体细胞或干细胞基因组，伴随细胞分裂将基因传递至子代细胞，再将细胞回输至体内。体外治疗的代表为细胞疗法。
• 体内治疗：借助质粒、病毒载体将功能基因或健康基因转入至宿主细胞内，实现相关基因的持续表达。常用载体包括腺相关病毒、腺病毒，非病毒载体包括脂质体等。体内治疗的代表为基因疗法。

CGT的临床适应症分布情况

目前 CGT 治疗领域以肿瘤和罕见病为主，逐渐向其他疾病领域拓展。根据 ASGCT统计，截至 2022Q3，全球在研 CGT 管线中体外治疗占 73%，其中 CAR-T 约占体外治疗的 49%。CAR-T 疗法的主要治疗领域为肿瘤（98%）。而在所有的在研管线中，针对肿瘤的产品约占到 44%，排名第一。排名第二的则为非肿瘤罕见病（以遗传性罕见病为主）。

中国CGT临床试验数量爆发式增长数量仅次于美国

在国家利好政策的推动下，CGT行业迎来快速发展阶段。自2015年开始，中国CGT疗法的临床试验数量增长快速。15到20年间，累计开展了约250项CGT临床试验，已成为数量仅次于美国的地区，年复合增长率超过60%，位列全球第一。目前，中国正在开展的CGT临床试验约100项，涉及大小公司约80家。

CGT展望：三大潜在突破方向

• 定制化→通用化： 通用型 CAR-T 可采用健康供体的 T 细胞，可进行大规模生产。可使成本降低为现在的约 1/10，是目前细胞疗法最有希望突破的方向。
• 血液瘤→实体瘤：若细胞疗法能拓展到实体瘤领域，潜在的受益人群将大幅增加。根据 WHO 的统计，每年新发血液瘤患者仅占癌症总新发患者的 6%-7%，绝大部分患者罹患实体瘤。
• 罕见病→常见病：目前基因疗法以治疗罕见病为主，每个适应症能治疗的患者十分有限。

同时，CGT的发展会带动外包企业的发展。CGT 疗法生产成本较高，且工艺流程复杂，对 CDMO 企业依赖度高。根据 Catalent 预计，CGT 行业的外包率有望达到 67%，远高于小分子及大分子行业的一般水平。预计在 2025 年全球 CGT CDMO 市场将达到 78.6 亿美元。以相关文献、ASGCT 和 ARM 报告中的数据为基础进行测算，预计 2025 年行业龙头收入将达到 15 亿-19 亿美元，市值有望突破百亿美元。

当前，该产业处于商业化初期，预计5~10年后进入规模化增长阶段。可加快细胞疗法所用试剂和材料国产化替代，推动细胞药品进入国家医保采购目录；加快完善基因测序技术标准，明确检测机构和人员准入条件。