创新药（First-in-Class）也称为原研药，是一个相对于仿制药的概念，是指基于全新作用机制、分子实体或治疗方法开发且具有明确临床价值，在全球未上市的药品，指全球首次上市的药物。

就目前来说，创新药的主要类型有小分子创新药、大分子创新药、核酸药物、细胞治疗、基因治疗等。其中，小分子创新药包括PROTAC，大分子创新药包括了抗体药物、融合蛋白药物、外泌体，核酸药物包括mRNA、siRNA、miRNA、ASO、核酸适配体、DNA疫苗，细胞治疗包括CAR-T、CAR-NK、TCR-T、STAR-T、DC、TIL，基因治疗包括基因编辑等。

发展创新药的战略价值

创新药不仅是医药领域的科研创新成果，更关乎国家发展的全局，加快创新药研发具有多重战略意义。

一方面，创新药是应对重大疾病挑战的根本出路和维护国家医药安全的战略基石。随着人口老龄化加剧和重大疾病发病率的上升，我国疾病谱已发生深刻变化，恶性肿瘤、心脑血管等慢性病占总死亡人数80%以上，艾滋病、耐药结核、病毒性肝炎以及潜在的新发呼吸道传染病仍对公共卫生构成长期威胁，传统治疗手段往往只能缓解症状，而创新药能够突破复杂疾病防治的深层桎梏带来革命性疗效，填补现有医疗手段的空白。

同时，欧美日等发达国家、地区在掌握专利药的数量上占据绝对优势，关键原料药和制剂技术形成事实垄断。无论是新冠疫情期间，疫苗和特效药从医疗资源升格为战略资源，还是现如今美国将生物医药列为关键技术领域实施出口管制、欧盟推出《关键药物法案》提案等情况的出现，都共同揭示出医药供应链脆弱性和医药自主权的极端重要性。因此，只有把医药发展命脉牢牢抓在自己手里，国家安全、技术主权与生命主权才更有保障。

另一方面，创新药是推动经济高质量发展的新质引擎和参与全球健康治理的重要抓手。创新药凭借高知识密度、高价值创造特性被誉为医药产业“皇冠上的明珠”。可以说，创新药既能够催生出涵盖基础研究、药物筛选、临床应用等完整创新生态体系，也能够带动上下游产业链产值显著增长，创造巨大的经济效益和就业机会，已经成为新的经济增长点。

此外，在全球健康治理中，谁抢占先发优势并主导技术标准，谁就能左右国际市场走向。我国越来越多的医药企业在创新药研发领域取得关键技术突破，既为药企“走出去”提供机遇，推动中国方案转化为国际标准，也增强了我国在构建人类卫生健康共同体中的引领作用。

创新药有哪些医学价值

创新药代表着对疾病认知和治疗手段的根本性突破。例如，程序性死亡受体-1／程序性死亡配体-1（PD-1／PD-L1）抑制剂通过恢复T细胞对癌细胞的杀伤功能，大幅延长多种癌症的生存期；CAR-T细胞疗法在难治复发性血液肿瘤中实现了前所未有的高缓解率；CRISPR-Cas基因编辑技术为镰状细胞贫血等单基因疾病提供了潜在根治策略；阿尔茨海默病药物仑卡奈单抗（Lecanemab）首次证明清除β-淀粉样蛋白可延缓认知衰退；HIV长效抑制剂来那卡韦（Le-nacapavir）仅需每年两次皮下注射，在关键试验中实现100%预防效果，并被国际学术期刊《科学》评为2024年十大科学突破之首。这些突破充分展示了仿制药和改良药所难以企及的原始创新价值。

生命是第一，然后才是其他
关注我们 DiyiLife.cn